4D Molecular Therapeutics, Inc.

4D Molecular Therapeutics, Inc. on U.S.-pohjainen kliinisen vaiheen geneettisten lääkkeiden yhtiö, joka kehittää adeno-associated virus (AAV) -vektoripohjaisia hoitoja, joiden tarkoituksena on yhden annoksen jälkeen antaa kestävä, sairautta kohdistettu ilmentyminen. Lähiajan arvo keskittyy 4D-150:een, intravitreaaliseen geeniterapiakandidaattiin retinaalisiin verisuonisairauksiin (wet AMD ja DME), joka käyttää R100-vektoria ja transgeenikasettia, joka koodaa afliberceptiä sekä sisältää inhiboivan miRNA:n, joka kohdistuu VEGF-C:hen. Toinen priorisoitu ohjelma, 4D-710, kohdistuu kystiseen fibroosiin toimittamalla CFTR-transgeenin keuhkoihin, ja sitä viedään eteenpäin AEROW-kliinisen tutkimuksen kautta. Yhtiö rahoittaa toimintaansa ensisijaisesti oman pääoman ehtoisilla rahoituksilla ja vähemmässä määrin yhteistyö- ja lisenssisopimuksilla, mukaan lukien APAC-kumppanuus Otsukan kanssa 4D-150:stä.

−181,7 %

−164,4 %

+230 194,6 %

9.39

9.39

— 4D Molecular Therapeutics, Inc.
%
Ophthalmology gene therapy (4D-150)55% Intravitreaaliset AAV-geeniterapiaohjelmat retinaalisiin verisuonisairauksiin, joita johtaa 4D-150 wet AMD:ssa ja DME:ssä.
Pulmonology gene therapy (4D-710)20% Inhalaatioon/keuhkoihin toimitettavat geneettiset lääkeohjelmat, jotka keskittyvät kystiseen fibroosiin CFTR-transgeenin toimituksen kautta.
Partnered/strategic alternative pipeline (4D-175, 4D-725, 4D-310)10% Ei-priorisoidut kliinisen vaiheen ohjelmat, joiden tarkoitus on kumppanuudet tai muut strategiset vaihtoehdot GA:ssa, AATD:ssä ja Fabryn kardiomyopatiassa.
Platform, IP and collaborations15% AAV-kapsidi-/vektorialustan kyvykkyydet ja niiden kaupallistaminen yhteistyön, lisensoinnin, saavutuspalkkioiden ja rojaltien kautta.

Ennen kaupallistamisvaiheessa olevana bioteknologiayrityksenä 4D Molecular Therapeuticsin lähiajan ”asiakkaat” ovat ensisijaisesti kumppanit ja...

  • Pharmaceutical partners (regional licensing)primary

    Lisensioi oikeuksia kehittää/kaupallistaa ohjelmia tietyillä alueilla (esim. 4D-150 APAC:ssa) vastineeksi etumaksuista, kustannusten jaosta, saavutuspalkkioista ja rojaltituloista.

  • Non-dilutive funders and disease foundationssecondary

    Tarjoavat ohjelmakohtaista rahoitusta (esim. CF Foundationin tuki AEROW Faasi 2 -aloitukselle, uudelleenannostelulle ja Faasi 3 -valmiudelle) nopeuttaakseen kehitystä ja vähentääkseen riskejä.

  • Ophthalmology providers and patients (wet AMD/DME)primary

    Ottaisivat 4D-150:n käyttöön, mikäli se hyväksytään, vähentämään injektiotiheyttä ja ylläpitämään näkötilannetta kestävästi intraokulaarisen anti-VEGF-ilmentymän avulla.

  • Pulmonology/CF centers and patientsemerging

    Käyttäisivät 4D-710:tä, mikäli se hyväksytään, korjatakseen CFTR-puutosta kestävästi keuhkoissa ja mahdollistaen toiminnalliset parannukset.

4D Molecular Therapeuticsilla on pääkonttori Yhdysvalloissa ja se toteuttaa kliinistä kehitystä useilla maantieteellisillä alueilla...

  • •Yhdysvallat yhtiön operatiivisen toiminnan ja 4D-150 -oikeuksien säilyttämisen tukena
  • •Globaali kliininen tutkimustoteutus (esim. 4FRONT-2) vaikuttaa aikatauluihin
  • •APAC (Japani, Kiina, Australia, muut markkinat) lisensoitu Otsukalle
  • •Eurooppa ja Latinalainen Amerikka pidätetään 4DMT:lle 4D-150:n kaupallistamista varten
  • •Kiinan altistuminen tapahtuu pääasiassa kumppanivetoisesti kaupallistamisen ja sääntelyn kautta

Johto painottaa tutkimusohjelmien priorisointia, keskittäen resurssit 4D-150:een (retinan verisuonisairaudet)...

01
Suorittaa 4D-150:n Faasi 3 -kehitys wet AMD:ssa ja DME:ssä

Myöhäisvaiheen data ja sääntelylähetykset ovat pääasiallisia katalyyttejä arvonluomiselle ja tulevalle kaupallistamiselle kumppanuusalueiden ulkopuolella.

02
Edistää 4D-710:tä AEROW-tutkimuksen kautta ja valmistautua myöhempiin tutkimuksiin

Kestävän CFTR-ilmentymän ja kliinisen hyödyn osoittaminen erottaisi ohjelman ja tukisi kumppanuutta tai ratkaisevaa kehitystä.

03
Monetisoida ei-priorisoitu putki kumppanuuksien/strategisten vaihtoehtojen kautta

Kumppanuudet voivat pidentää kassareittiä ja säilyttää valinnanmahdollisuuksia samalla kun sisäisiä resursseja keskitetään kahteen prioriteettiohjelmaan.

Yhtiöllä ei ole hyväksyttyjä tuotteita ja se on riippuvainen kliinisten tutkimusten menestyksestä ja sääntelyhyväksynnöistä, joten...

critical

Ei hyväksyttyjä tuotteita; rajallinen toimintahistoria ja riippuvuus myöhäisvaiheen kehityksestä

Liiketoiminnan elinkelpoisuus riippuu tutkimusten onnistuneesta loppuunsaattamisesta ja hyväksynnöistä, jotka ovat epävarmoja ja voivat olennaisesti muuttaa arvoa ja rahoituksen saatavuutta.

Materiality
high
high

Geeniterapian valmistus on uutta, monimutkaista ja vaikeaa

Tuotanto-ongelmat voivat viivästyttää kehitystä/kaupallistamista ja rajoittaa tarjontaa, mikä vaikuttaa suoraan aikatauluihin ja kustannuksiin.

Materiality
high
medium

Yhteistyösopimukset eivät välttämättä tuota tehokasta kehitystä tai ne voivat päättyä

Kumppanien päätökset ja integraatiohaasteet voivat vähentää odotettuja saavutussummia/rojaltituloja ja hidastaa alueellista kaupallistamista.

Materiality
medium
R&D-kertymät CRO/CMO- ja kliinisiin tutkimusaktiviteetteihin liittyen
Voi olennaisesti siirtää liiketoiminnan kuluja neljännekseltä toiselle ilman ohjelman etenemisen muutosta
Yhteistyö- ja lisenssisopimusten kirjanpito (etumaksut, saavutuspalkkiot, rojaltit, kustannusten jako)
Ei-lineaarinen liikevaihdon/muiden tulojen kirjaus ja esitystapa voivat vaikuttaa otsikkotulokseen
Pääkonttorin käyttövuokrasopimukset
Vaikuttaa taseen velkaantuneisuuskuvaan ja käyttökulujen profiiliin

C4 Therapeutics, Inc.

CCCC · Biological Products, (No Diagnostic Substances)

CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

CAPR · Pharmaceutical Preparations

Moleculin Biotech, Inc.

MBRX · Pharmaceutical Preparations

Maze Therapeutics, Inc.

MAZE · Biological Products, (No Diagnostic Substances)

Dogwood Therapeutics, Inc.

DWTX · Pharmaceutical Preparations

Insight Molecular Diagnostics Inc.

IMDX · In Vitro & In Vivo Diagnostic Substances

: 11.8.2026